La Comisión Europea autorizó la comercialización de Sephience™ (sepiapterina) para tratar la fenilcetonuria (FCU) en niños y adultos
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PR Newswire
WARREN, Nueva Jersey, 24 de junio de 2025
– Etiqueta amplia que abarca todas las edades y grados de gravedad de la enfermedad –
– El lanzamiento se iniciará en Alemania –
WARREN, Nueva Jersey, 24 de junio de 2025 /PRNewswire/ -- Hoy, PTC Therapeutics, Inc. anunció que la Comisión Europea autorizó la comercialización de Sephience™ (sepiapterina) para tratar la fenilcetonuria (FCU) en niños y adultos. La autorización incluye una etiqueta amplia que abarca todas las edades y grados de gravedad de la enfermedad.
"La aprobación europea de Sephience es un gran avance en nuestros esfuerzos para llevar esta terapia segura y altamente eficaz a los niños y adultos con FCU en todo el mundo", afirmó Matthew B. Klein, doctor en medicina, director ejecutivo de PTC Therapeutics. "El etiquetado amplio respalda el potencial de Sephience para abarcar todos los segmentos clave de pacientes con fenilcetonuria y convertirse en el nuevo tratamiento de referencia".
La aprobación europea se basa en los resultados altamente significativos desde el punto de vista estadístico del ensayo de
fase 3 APHENITY, así como en las pruebas del efecto duradero del tratamiento y la capacidad de los participantes en el estudio para liberalizar su dieta en el estudio APHENITY de extensión a largo plazo.
La autorización de comercialización es aplicable a los 27 Estados miembros de la Unión Europea, así como a Islandia, Noruega y Liechtenstein. El lanzamiento europeo de Sephience se iniciará en Alemania en la primera quincena de julio.
La fecha de acción prevista por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para la solicitud de nuevo fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) para la sepiapterina sigue programada para el 29 de julio de 2025. Las solicitudes de autorización se están examinando en otros países, como Japón y Brasil.
Acerca de Sephience™ (sepiapterina)
Sephience™ (sepiapterina) está indicado para tratar la hiperfenilalaninemia (HPA, por sus siglas en inglés) en pacientes adultos y pediátricos con fenilcetonuria (FCU). Sephience es un precursor natural del cofactor enzimático BH4, un cofactor crítico para la fenilalanina hidroxilasa (PAH). Sephience actúa como una chaperona farmacológica dual (sepiapterina y BH4 cada una con su propia afinidad de unión a la variante PAH), incluidas las variantes PAH comúnmente encontradas en la FCU y conocidas por ser insensibles a la BH4, para mejorar la actividad de la enzima PAH defectuosa, por lo que logra una alta concentración de BH4 intracelularmente. Al mejorar la estabilidad conformacional de la enzima PAH mal plegada y aumentar las concentraciones intracelulares de BH4, Sephience puede reducir de una manera eficaz los niveles de fenilalanina en sangre. Sephience (sepiapterina) está autorizado en el Espacio Económico Europeo. Sepiapterina es un nuevo fármaco en investigación en Estados Unidos.
Acerca de la Fenilcetonuria
Fenilcetonuria (FCU) es una enfermedad metabólica hereditaria poco común que afecta al cerebro. Esta enfermedad es causada por un defecto en el gen que ayuda a crear la enzima necesaria para descomponer la fenilalanina (Phe). Si no se trata o no se controla de forma adecuada, la fenilalanina (un aminoácido esencial presente en todas las proteínas y en la mayoría de los alimentos) puede acumularse en el organismo hasta alcanzar niveles nocivos. Esto provoca discapacidades graves e irreversibles, como discapacidad intelectual permanente, convulsiones, retraso en el desarrollo, pérdida de memoria y problemas conductuales y emocionales. Los recién nacidos con FCU inicialmente no presentan ningún síntoma, pero los síntomas suelen ser progresivos y el daño causado por los niveles tóxicos de fenilalanina en los primeros años de vida es irreversible. El diagnóstico de FCU generalmente se realiza durante los programas de detección neonatal. Se estima que hay 58.000 personas con FCU en todo el mundo.
Acerca de PTC Therapeutics, Inc.
PTC es una empresa biofarmacéutica mundial que se dedica a descubrir, desarrollar y comercializar medicamentos clínicamente diferenciados que brindan beneficios a niños y adultos que viven con trastornos poco comunes. La capacidad de PTC para comercializar productos a nivel mundial es la base que impulsa la inversión en una sólida y diversificada línea de medicamentos transformadores y nuestra misión de brindar acceso a los mejores tratamientos de su clase para pacientes que tienen una necesidad médica no satisfecha. La estrategia de la empresa es aprovechar su sólida experiencia científica y su infraestructura comercial global para maximizar el valor para sus pacientes y otras partes interesadas. Para obtener más información acerca de PTC, visítenos en www.ptcbio.com y síganos en Facebook, X y LinkedIn.
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Como ocurre con cualquier producto farmacéutico en desarrollo, existen riesgos importantes en el desarrollo, la aprobación regulatoria y la comercialización de nuevos productos. No existen garantías de que algún producto reciba o mantenga la aprobación regulatoria en algún territorio o de que demuestre ser comercialmente exitoso, incluido Sephience.
Las declaraciones prospectivas contenidas en este documento representan los puntos de vista de PTC únicamente a la fecha de este comunicado de prensa y PTC no se compromete ni planea actualizar ni revisar dichas declaraciones prospectivas para reflejar resultados reales o cambios en planes, perspectivas, suposiciones o estimaciones o proyecciones, u otras circunstancias que ocurran después de la fecha de este comunicado de prensa, excepto según lo exija la ley.
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